研究发现：口服药片可在18个月内延缓阿尔茨海默病症恶化

研究人员报告称，可能存在一种口服疗法，可在至少18个月内延缓阿尔茨海默病病情恶化。

由新加坡公司卓睿药业（TauRx Pharmaceuticals Ltd）研发、总部位于阿伯丁的科学家团队表示，若获监管机构批准， 甲磺酸氢甲硫堇（HMTM）或将成为首款针对tau蛋白病理的阿尔茨海默病（AD）的口服疗法。

该发现公布在“2025国际阿尔兹海默症和帕金森氏病会议（AD/PD 2025）”上，该会议于上周六在维也纳落幕。会上，卓睿（TauRx）首席执行官兼联合创始人克劳德·维希克教授（Prof Claude Wischik）展示了HMTM近三期临床试验的结果，并与来自“阿尔茨海默病关键路径（CPAD）研究所”数据库中严格匹配的安慰剂组数据进行了对比。该数据库涵盖全球36项试验近10,000名患者的信息。

作为领导此项研究的维希克教授表示：“通过三项不同的分析方法将HMTM与外部数据对比，结果一致显示：HMTM可在至少18个月内有效减缓临床衰退以及脑萎缩，且在临床意义的疗效可能持续两年时间。”

“我们相信，HMTM有望为早期至轻/中度AD患者提供安全、便捷的口服治疗选择，其使用对于患者和医生来说负担极小。”

“尽管AD无法根治，但研究表明，在AD早期启动HMTM治疗可大幅延缓病情恶化。该药物在3,000多名患者的试验中展现出良好的安全性，加之口服给药方式，我们相信其将像其他处方药一样易于使用。”

目前，新加坡卓睿药业已向英国药品与保健品管理局（MHRA）提交HMTM的上市许可申请，并正与英国国家卫生和临床技术优化研究所（NICE）合作评估该药物纳入英国国民医疗体系（NHS）的适用性。

阿尔茨海默病评定量表-认知分量表(ADAS-cog13)评分系统用于评估患者执行任务的能力，如回忆词语和记忆测试指令。通过对比显示：早期AD患者服用HMTM后，18个月内基线评分未显著下降，而CPAD安慰剂组则呈现大幅衰退。

此外，用于评估痴呆严重程度的“临床痴呆评定量表（CDR）”显示类似结果。作为神经退化的客观指标，HMTM组的脑萎缩也显著减缓。

1988年，维希克教授发现阿尔茨海默病神经纤维缠结是由异常聚集的tau蛋白构成，这些蛋白在大脑神经细胞内形成破坏性纤维。自此以后，tau蛋白一直是其研究的核心。

目前多数药物聚焦于淀粉样蛋白，而HMTM的作用机制独特——靶向tau蛋白异常聚集。它也是唯一完成三期试验的口服tau疗法。

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